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Das Schweizer Biotech-Unternehmen AL-S Pharma hat positive Topline-Ergebnisse einer Phase-2-Studie mit dem Antikörperkandidaten AP-101 bekanntgegeben. Das potenziell first-in-class Präparat zielt auf fehlgefaltetes SOD1-Protein ab, das eine zentrale Rolle sowohl bei sporadischer amyotropher Lateralsklerose (ALS) als auch bei genetisch bedingter SOD1-ALS spielt.
Die randomisierte, placebokontrollierte Studie mit insgesamt 73 Patienten erreichte ihren primären Endpunkt zur Sicherheit und Verträglichkeit. Darüber hinaus zeigten sich in explorativen Endpunkten klinisch relevante Effekte in Bezug auf Überleben, nicht-invasive Beatmung sowie Stabilisierung von Krankheitsstadien und Biomarkern. „Wir sind begeistert von den Phase-2-Ergebnissen von AP-101 für ALS, eine Erkrankung mit bislang nur sehr begrenzten Behandlungsmöglichkeiten“, erklärte Michael Salzmann, CEO von AL-S Pharma. Peter Andersen, Professor an der Universität Umea und leitender Prüfarzt, betonte: „Die Daten stützen die Hypothese, dass fehlgefaltetes SOD1 eine allgemeinere Rolle bei ALS spielt.“ Die Ergebnisse sollen zeitnah mit den Zulassungsbehörden diskutiert und auf Fachkongressen präsentiert werden. Zudem ist eine Publikation in einem peer-reviewed Journal geplant. AP-101 wurde 2016 von AL-S Pharma gemeinsam mit Neurimmune und TVM Capital Life Science entwickelt. Das Unternehmen setzte die klinische Entwicklung in Zusammenarbeit mit einem internationalen Netzwerk führender ALS-Experten um.
